medkarta.comКлеточной терапия различных болезней
Наследственные болезни обмена. На протяжении последних 30 лет трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) применяли в качестве эффективного метода лечения наследственных заболеваний обмена, главным образом лизосомных болезней накопления и пероксисомных болезней. Всего в литературе описано около 1 тыс. трансплантаций при более чем 20 болезнях обмена, при этом рекомендовать клеточную терапию можно только для лечения синдрома Гурлер, Х-сцепленной адренолейкодистрофии и болезни Краббе.Замена клеточного состава костного мозга клетками здорового донора позволяет восполнить дефицит ферментов в организме больного реципиента. Успех трансплантации во многом зависит от сопроводительного лечения или условий кондиционирования при ее проведении. Одновременное переливание ГСК и мезенхимных стромальных клеток дает лучшие результаты по сравнению с лечением только ГСК.
Болезни крови и кроветворных органов. Сегодня трансплантацию аллогенных ГСК костного мозга и пуповинной крови применяют для лечения тяжелых наследственных болезней крови, ассоциированных с недостаточностью продуктов костного мозга. Важнейшее условие этого патогенетического лечения - подбор доноров по HLA-антигенам и иммуносупрессивная терапия.
Анемия Фанкони. Можно считать доказанным, что аллогенная трансплантация ГСК корректирует гематологические нарушения у пациентов с анемией Фанкони и продлевает их жизнь при условии трансплантации 3,2×107 ядросодержащих клеток костного мозга и более на 1 кг массы тела.
Первичные иммунодефицитные состояния успешно лечат трансплантацией костного мозга, а в последнее время - и переливанием пуповинной крови. Всего с 1968 г. пролечено более шестисот больных. Выживаемость пациентов при полностью совпадающем по HLA-антигенами трансплантате составляет 80%.
Лечение гемоглобинопатий аллогенной трансплантацией костного мозга, а позже - и переливанием пуповинной крови проводят с начала 80-х гг. XX в. За это время пролечено более 800 пациентов с β-талассемией и более 100 больных с серповидноклеточной анемией. У реципиентов (пациентов) обнаруживают химеризм по кроветворным клеткам, что свидетельствует о приживаемости клеток донора. Несмотря на сопроводительное лечение, смертность, обусловленная трансплантацией, еще остается высокой (от 6 до 27%), что связано с реакцией «трансплантат против хозяина». В целом складывается впечатление, что трансплантация пуповинной крови дает лучшие результаты, чем трансплантация ГСК. Результаты последней устойчиво улучшаются в течение последних 10 лет вследствие эффективного контроля осложнений, обусловленных трансплантатом, и разработки новых протоколов лечения..
Вернуться в раздел: Генетика
