Риски генной терапии

Эра генотерапии человека уже началась, определены принципы и методические подходы генотерапии, отобраны болезни, потенциально подлежащие этому лечению. Работа продолжается одновременно в разных странах и в различных направлениях. Очевидно, что генотерапию будут применять для лечения не только наследственных и сердечно-сосудистых заболеваний, но и злокачественных опухолей и хронических вирусных инфекций.

Необходимо отметить, что применять (не разрабатывать!) эти методы следует крайне осторожно. Это особенно важно при лечении (особенно расширенном) наследственных болезней, даже если будут совершены еще более решительные прорывы в способах доставки генов в клетки-мишени. Необходимо внимательно наблюдать за отдельными результатами лечения и строго соблюдать этические и деонтологические принципы.

Два типа рисков генной терапии уже обозначены.
Неблагоприятный ответ на вектор или комбинацию вектор-болезнь. По крайней мере, один пациент погиб из-за развития патологического иммунного ответа на введенный ген с аденовирусным вектором. Вывод из этого случая уже сделан: при выборе вектора следует учитывать патофизиологические характеристики наследственного заболевания.

Инсерционный мутагенез, приводящий к развитию злокачественных новообразований.


Существует вероятность того, что переданная клетка или ген (в чистом виде или с трансгенной клеткой) может активизировать протоонкогены или нарушить экспрессию супрессоров опухолевого роста. У некоторых пациентов после генотерапии Х-сцепленного комбинированного иммунодефицитного состояния был обнаружен ранее непредвиденный механизм онкогенеза.

Перенос гена у таких больных способствовал развитию лимфопролиферативных заболеваний. При правильной проверке методов на безопасность все типы рисков можно уменьшить до минимальных величин. Генная терапия как научная дисциплина находится в активном поиске в разных направлениях: клиническом, молекулярно-биологическом, этическом и правовом.

К очередным неотложным проблемам ее дальнейшего развития относят:
• выбор оптимального для каждого заболевания терапевтического генакандидата, строго обоснованного с патофизиологической точки зрения;
• совершенствование векторных систем генно-инженерных конструкций;
• обеспечение адресной доставки конструкций в органы и клетки-мишени;
• закономерности доза-эффект и время-эффект;
• дальнейшую разработку методов регулируемой экспрессии генов.


Оцените статью: (11 голосов)
3.82 5 11
Вернуться в раздел: Генетика / Генная терапия
2007-2017 © Copyright ООО «МЕДКАРТА». Все права на материалы, находящиеся на сайте medkarta.com,
охраняются в соответствии с законодательством РФ, в том числе, об авторском праве и смежных правах.