Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток

Трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток довольно широко применяют при наследственных заболеваниях: нарушениях иммунной системы, анемиях, некоторых болезнях обмена, ЛБН и пероксисомных заболеваниях. Оптимальный аллогенный донор для трансплантации гемопоэтических стволовых клеток - брат или сестра больного, имеющие идентичный человеческий лейкоцитарный антиген (HLA). Если среди членов семьи нет HLA-идентичного донора, то в некоторых случаях, главным образом у молодых пациентов, можно выполнить трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток с использованием костного мозга неродственного донора, совместимого по HLA.

Полиморфность системы HLA настолько велика, что далеко не всегда удается найти подходящего донора. Результативность трансплантации зависит от генотипа, статуса донора (гетерозигота или здоровый донор), возраста пациента на момент выполнения трансплантации, степени выраженности органных поражений на момент проведения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, функционирования донорского органа и пост трансплантационной реабилитации.

Трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при синдром Гурлер приводит к значительному улучшению состояния пациентов, хотя некоторые осложнения не поддаются полной коррекции.


Кроме того, для предотвращения неврологических нарушений ТГСК следует провести как можно раньше (в идеале - до 24-го месяца жизни). Высокий риск процедуры, трудности подбора донора, а также посттрансплантационные осложнения создают значительные проблемы в применении этого метода лечения. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при синдроме Гурлер в настоящее время - стандарт лечения этого заболевания. Проведение трансплантации в раннем возрасте приводит к полной коррекции висцеральных нарушений (гепатоспленомегалия), кардиомиопатии и легочных изменений, а также к значительному улучшению неврологического статуса.

При лечении других лизосомных болезней накопления роль ТГСК менее ясна. Возможно, она даже противопоказана пациентам с крайне тяжелыми нейродегенеративными заболеваниями (например, синдром Санфилиппо, мукополисахаридоз 3-го типа). На доклинической стадии ТГСК может быть эффективна при болезни Краббе и метахроматической лейкодистрофии . Одно из перспективных направлений - применение других стволовых клеток (например, мезенхимальных стволовых клеток костного мозга), а также сочетание ТГСК с другими методами лечения.


Оцените статью: (14 голосов)
3.86 5 14
2007-2017 © Copyright ООО «МЕДКАРТА». Все права на материалы, находящиеся на сайте medkarta.com,
охраняются в соответствии с законодательством РФ, в том числе, об авторском праве и смежных правах.